基因工程药物的设计研究进展和应用前景.pdfVIP

范文 .范例 .参考 基因工程药物研究与应用新进展 郭小周 生物技术药物 (biotech drugs) 或称生物药物 (biopharmaceutics) 是集生物学、医学、 药学的先进技术为一体，以组合化学、药学基因（功能抗原学、生物信息学等高技术为 依托，以分子遗传学、 分子生物、 生物物理等基础学科的突破为后盾形成的产业。 现在， 世界生物制药技术的产业化已进入投资收获期，生物技术药品已应用和渗透到医药、保 健食品和日化产品等各个领域，尤其在新药研究、开发、生产和改造传统制药工业中得 到日益广泛的应用，生物制药产业已成为最活跃、进展最快的产业之一。 摘要： 自 20 世纪 70 年代基因工程诞生以来 ,以 DNA 重组技术为核心的现代生物技 术一直是人们研究的热点，本文主要介绍了基因药物的定义、获得途径、一些前沿技术 以及基因药物的应用与发展前景。 关键词 : 生物技术药物 基因工程药物 基因 发展前景 1. 引言 近年来 1953 年 Waston 和 Crick 发现遗传物质 DNA 的双螺旋结构，给整个生物 学乃至整个人类社会带来了一场革命。此后，一系列有关遗传信息即基因研究的成果很 快的向应用和开发拓展。 1972 年，美国斯坦福大学 P.Berg 博士研究小组使用 EcorR Ⅰ, 第一次在体外获得了包括 SV40 DNA 和λ噬菌体 DNA 的重组 DNA 分子。 1973 年， S.Cohen 等将两中分别编码卡那霉素和四环素的抗性基因相连， 构建出重组的 DNA 分 子，然后转化大肠杆菌，获得了既抗卡那霉素又抗四环素的转化子菌落，这是第一次成 功的基因克隆实验，标志着基因工程的诞生。 1977 年 Boyer 首次获得生长激素抑制因 WORD 格式整理版 范文 .范例 .参考 子的克隆， 1982 年第一个基因工程重组产品——人胰岛素被批准应用，进入市场。迄 今为止，已有 50 多种基因工程药物上市，近千种处于研发状态。基因工程药物已经形 成一个巨大的高新技术产业，产生了不可估量的社会效益和经济效益，由于基因药物的 出现，可以大大改善人类的生命质量，对于一些重大疾病的治疗将会有新的突破。 2 基因工程 2.1 基因 基因是脱氧核糖核酸（ DNA ）分子上的一个特定片段。不同基因的遗传信息，存在 于各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使使核糖核酸（ mRNA ），知 道合成特定的蛋白质，使基因得以表达。 2.2 基因工程 基因工程是利用重组ＤＮＡ技术，在体外对生物的基因进行改造和重新组合，然后 导入受体细胞内进行无性繁殖， 使重组基因在受体细胞内表达， 产生出需要的基因产物。 3 基因药物 基因工程药物又称生物技术药物 ,是根据人们的愿望设计的基因 ,在体外剪切组合 , 并和载体 DNA 连接 ,然后将载体导入靶细胞 (微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞 ) , 使目的基因在靶细胞中得到表达 ,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂 ,从而成为蛋 白类药或疫苗。 基因工程药物的本质是蛋白质，生产基因工程药物的方法是：将目的基因连接在载 体上，然后将导入靶细胞（微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞） ，使目的基因在 靶细胞中的到表达， 最后将表达的目的蛋白质提纯做成制剂， 从而成为蛋白类药或疫苗。 若目的基因直