13-1-基因治疗的基本策略.pdf

第十三章 基因治疗 基因治疗的基本策略 将某些遗传物质（目的基因）转移到患者靶 细胞内，使其在体内表达发挥作用，以达到 治疗疾病或辅助治疗的目的。这样一种新的 临床治疗方式就叫基因治疗。 3 一、基因治疗的基本策略 （一）基因置换 （二）基因添加 （三）基因干预 （四）自杀基因治疗 （五）基因免疫治疗 4 （一）基因置换（gene replacement ） 定义：将特定的目的基因导入特定细胞， 通过定位重组，导入的正常基因置换基因组 内原有的缺陷基因。 目的：将缺陷基因的异常序列进行校正。 对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原 位修复，不涉及基因组的任何改变。