临床试验介绍课件.ppt

临床试验基础概念 产品注册部 1 临床试验概念 ? 药物临床试验（ Clinical Trial ）： 指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及 / 或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄， 目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为 I 、 II 、 III 和 IV 期临床试验。 2 药物研发的漫长道路 3 确定给药剂量 安全系数 获益与风险 是否有效 为啥？ 非得做临床试验 药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答 指导用药 4 药物临床试验探究的目的 ? 核心：药物与人体的相互作用 药动学 pharmacokinetics(PK) 药效学 pharmacodynamics(PD) ? 什么样的药物剂量人体可以耐受？ ? 药物对人体会产生什么样的药理作用？ ? 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ ? 剂量与疗效、安全性的关系？ ? 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特 别需要关注 ? 特殊人群的安全性和有效性 ? 药物的相互作用 ? …… 5 初步 的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程 度和药代动力学，为 制定给药方案 提供依据。该期需要病例数较少，一 般为 20-80 例。 Ⅰ期 Ⅳ期 新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在 广泛使用 条件 下的药物的疗效和 不良反应 ，评价在普通或者特殊人群中 使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。 Ⅱ期 治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括 为 III 期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据 。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。 Ⅲ期 治疗作用确证阶段。 其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。 临床 试验 分期 6 临床试验与我们的生活 医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业 7 一项正在 朝阳下奔 跑的临床 试验 合同研究组织（ CRO ） 研究中心（医院、机构、伦理） 协调研究组织（ SMO ） 药厂（实施、监查、稽查） 省市区的药监局 一个性本善的孩子与一些不靠谱托儿所的故事 ....... 回想着那些在朝阳下奔跑的临床试验，那是我即将逝去的青春 .......... 8 研究者 ? 研究者（ Investigator ），指实施临床试验并对临床试验质 量及受试者安全和权益负责的试验现场的负责人，又称主 要研究者（ Principal Investigator ）。 9 药物临床试验机构 ? 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调 ? 试验数据管理 ? 研究团队管理 ? 财务 ? 药物 ? 器械 ? 培训 ? 其他 10 （ Independent Ethics Committee/IEC ），指由医学、科学及非科学 背景人员 独立组成 ，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。 伦理委员会 11 Site Management Organization ， 现场管理组织 CRC CRO （医药研发合同外包服务机构） CRA 生物分析实验室 CMC 研究 12 项目立项 主要研究者、机构 协议 机构、主要研究者 结题 伦理申请 机构、伦理委员会 项目实施 机构、伦理、主要研究者 主要研究者、机构、伦理 敢 问 路 在 何 方 、 路 在 脚 下 。 。 。 13 临床试验的风险 - 企业 企业会承 担的风险 产品本身疗效问题、安全性问题 产 品 时 间 研发进度远超计划 人 员 多方人员关系导致试验质量不行 立 项 项目设计错误，整体思路出现偏差 资 金 后期资金不充足，无法按期完成研究 14 企业 本身 充足的资金运转 药物药学、生产、 质控、管理 完善的科研团队及 技术支持 如何降低临床试验风险 15