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基因与生活课程论文 暨南大学 木科生课程论文 论文题冃: 基因治疗的发展及前景的研究 国际商学院金融学学生姓名: 国际商学院 金融学 学生姓名: 201205208030日 学 系： 课程名称： 基 邓伟雄指导教师： 专 业： 因与生活 学 号： 熊江霞 2013年 6 月 基因治疗的发展及前景的研 究 RESEARCH OF DEVELOPMENT AND PROSPECTS IN GENE THERAPY 1 基因治疗的含义及历 史 2 1丄 基因治疗的含 义 2基因治疗的历史渊 源 ..2全球基因治疗临床试验情 况 3 2.1. 2.2. 23临床方 案 3临床不良反 应 3最新临床研 究 3 基因治疗存在的问题和策 略 4 存在的问 题 3.1.1. 3.1.2. 3.1.3. 3.2. 3.2.1. 3.2.2. 3.2.3. 基因导入系统缺乏靶向性与效 率 4逆转录病 毒载体的潜在危险 性 4体内的 转录调控机理认识局 限 4基因转 运系 统 5对疾病的认 识 5新思路的探 索 5应对策略与思路探 索 ..5我国基因治疗的进展及现 状 4.1. 起步与设 想 6实践与成 果 6 基因治疗的现状与展 望 ?……6 5丄 理论基础和技术进 步 ..6关注焦点与广阔市 场 ..7 参考文 献 7 基因治疗的发展及前景的研究 摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、 遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了 很大的进步。实际上，基因治疗也遇到了很多困难。未来，基因治疗的主 要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性 地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到 的困难和发展前景。 关键词：基因治疗 临床试验 导入系统安全 高效 Research of development and prospects in gene therapy Abstract： Gene therapy is a new treatment, which can treat many diseases, including cancer, genetic diseases, infectious diseases, cardiovascular diseases and autoimmune diseases. Cancer gene therapy is a major application in gene therapy areas. Over the past few years, the global gene therapy clinical trials has made great progress. In fact, gene therapy also encountered many difficulties. In future, gene therapy#39;s main objective is the development of safe and efficient gene delivery system, which can import exogenous genetic material into the targeting specific cell. This article mainly reviews the outstanding progress the gene therapy achieved, difficulties it encountered and its development prospects. Key words： Gene therapy clinical trials delivery system safe efficie nt 1 从1989 从1989年发现疾病相关基因 癌基因，到2006年发现RNA干 扰（RNAi）控制基因信息流机制以及2007年发明了基因靶向技术，再到 2009年发现端粒与端粒酶从基因角度诠释了衰老癌变的内因。这些成果 无不凸显了人类疾病中对疾病基因干预治疗在生物医学领域和临床研究 应用的重大意义。进入21世纪以来，人类与基因的关系越来越密切，2009 年Science杂志公布的年度十大科学进展中，基因治疗位列其屮，其在遗 传病治疗中具备的巨大潜力得到了肯定。基因治疗已经成为当代生命科学 中最有前景的研究方向之一 [1]。 基因治疗的含义及历史 1.1， 基因治疗的含义 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程，包