询证医学疾病防治的循证医学分析与评价.pptxVIP

第一节 防治性研究 的重要意义 ; 不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常可能是错误的。 增强免疫力的错误疗法 鸡血疗法； 食用胎盘。 感冒的错误疗法 捂汗疗法 抗菌消炎疗法 运动疗法 饥饿疗法 多种药物联合疗法; 防治性研究主要解决两个方面的问题： 1、有效性 即“防治措施”是否有真正的临床重要意义，是否能真正改善或预防临床的不利结局。 要注意下面两种可能的情况： ①该措施的效应评价来自严格的科研设计，结果真实可信，但只能产生有限的效果，不能使临床结果产生明显的改善，无显著的临床意义。 ②自称为具有“显著”临床效果的措施，但研究中因观察对象数量少、缺乏有力的措施避免偏倚的影响，或在一组具有特别特征的人群中观察，或对效果大小的判定缺乏可靠的方法，都会使所得结果失去真实性。; 2、实用性 即“收益”是否超过“损失”，由采用的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用。 这是防治性研究的先决条件，无论措施本身的效力如何，一定要坚持产生的防治效益必须超过其同时引起的副作用。; 临床试验的分期： 1、Ⅰ期临床试验 试验人数 约10～30人。 试验目的 为临床药理学和人体安全性评价，以观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量，以及副作用，为制定给药方案提供依据。 2、Ⅱ期临床试验 试验人数 约100～300人。 试验目的 初步评价药物的有效性，并进一步评价安全性，推荐临床用药剂量。 3、Ⅲ期临床试验 试验人数 约1000～3000人。 试验目的 进一步确定有效性，监测副作用，同标准疗法比较，并收集安全用药的信息。 4、Ⅳ期临床试验 试验目的 新药批准上市后的监测，以获得广泛使用后不同人群的长期用药效果，以及远期或罕见副作用的发生率。; 临床试验研究的结构示意图;;;;;;;;1）标准对照 （standard control） 以目前临床公认的治疗某病最有效、最规范的治疗方法施加给对照。 效果稳定，能保证对照组成员受到合理治疗。是最规范、最常用的一种对照方法。 2）空白对照 （blank control） 对照组在试验期间不给任何处理，仅对他们进行观察、记录结果。 对照组成员在试验阶段未得到任何治疗，可造成不良后果,应用时要特别谨慎.可用于病情轻、稳定，即使不给任何治疗也不会导致病情恶化的疾病如近视。;3）安慰剂对照（placebo control） 给对照组成员施加的是一种没有药理活性，但其色、形、味均与试验的新药相同的制剂。实质上也是一种空白对照。 目的是为消除主观因素的影响。 4）自身对照（self control） 受试者要接受前后两个阶段、两种不同的处理措施，然后对其效果进行比较。 合格的 对照措施 + 洗脱期 研究因素 + 研究对象 （第一阶段） － （wash-out） （第二阶段） － ? 可比性好、节约样本量，但 难以做到双盲。;5）交叉对照（intersection control） 是一种特殊的自身前后对照试验。 对照措施 + 研究因素 + 第一组 洗脱 合格的 （第一阶段） － （第二阶段） － 随机 研究对象 研究因素 + 对照措施 + 第二组 洗脱 （第一阶段） － （第二阶段） － 除自身对照优点外，因有同期对照结果更可靠。 ;6）潜在对照 （latent control） 试验期间不设对照，而是以某病以往的高病死