重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则.doc

—— PAGE 4 — 重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则 1前言 血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（Coagulation Factor Ⅸ, FⅨ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅸ基因突变引起。 血友病B的临床表现主要为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。根据患者FⅨ活性水平可将血友病分为轻型（FⅨ水平：5～40 %）、中间型（FⅨ水平：1～5 %）和重型（FⅨ水平：1 %）。轻型患者一般很少出血，只有在损伤或手术后才发生；重型患者自幼可有自发性出血（可发生于身体的任何部位）；中间型患者出血的严重程度介于轻型和重型之间。 FⅨ替代治疗是目前血友病B的主要治疗手段，一般首选基因重组FⅨ、病毒灭活的血源性FⅨ，在无法获得上述产品时可选用新鲜冰冻血浆等。FⅨ替代治疗可分为按需治疗和预防性治疗。 本指导原则旨在为重组人凝血因子Ⅸ（Recombinant Human Coagulation Factor Ⅸ, rhFⅨ）用于治疗和预防血友病B患者申请上市许可、或已上市产品发生重要生产工艺变更需开展临床试验时提供建议。 本指导原则可能无法涵盖临床试验的所有内容，对于实际应用中的特定产品和特定问题，应视具体情况具体研究决定。本指