2019年血友病用药专题分析报告.pdf

２０１９年血友病用药专题分析报告 目录索引 前言 6 血友病：临床治疗存在较大未满足需求 6 血友病概述 6 因子替代为当前血友病的主流疗法，凝血因子经过血源→重组→长效的发展历程 9 临床治疗仍存在诸多痛点，患者未满足需求较大 10 全球血友病用药市场近百亿美元，未来前景广阔 14 全球血友病新途径疗法创新呈现未有之变局 16 凝血级联反应（瀑布学说）及血友病治疗新路径 16 因子替代疗法：长效重组凝血因子是未来发展趋势 18 非凝血因子疗法（ NFT S ）：有望解决诸多临床痛点 21 基因疗法：有潜力彻底治愈血友病，前景广阔 26 国内凝血因子供需缺口较大，国产重组因子有望上市助推行业迅速扩容 36 国内供需缺口较大，进口重组凝血因子占主导 36 医保支持力度增加，预防治疗占比有望获得提升 38 国产重组因子研发步入收获期，可及性提升有望助推行业扩容 41 风险提示 43 附录 43 图表索引 图 1 ：血友病 A 与 B 为 X 染色体连锁的隐性遗传性疾病 7 图 2 ：血友病分型 8 图 3 ：血友病在不同收入水平国家的分型占比情况 8 图 4 ：全球历年血友病患者分布情况 8 图 5 ：血友病的诊断率与治疗率仍然偏低 8 图 6 ：凝血因子替代疗法不同发展阶段所面临的临床问题 9 图 7 ：血友病治疗发展历程 10 图 8 ：近两年全球 FⅧ使用情况 11 图 9 ：近两年全球 FIX 使用情况 11 图 10 ：全球各国血友病预防性治疗患者比例 11 图 11 ：美国无医保支付的血友病患者年均治疗费用 . 12 图 12 ：美国有医保支付的血友病患者年均治疗费用 12 图 13 ：vWF 在人体内生物学作用 13 图 14 ：2018 年全球血友病用药市场情况及未来预测