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用基因编辑治疗艾滋病再获突破 生物通报道： 最近， 美国天普大学 Lewis Katz 医学院的 科学家们，设计了一种专门的基因编辑系统，为最终治愈 HIV （可导致艾滋病）感染者，铺平了道路。在本月发表于 Nature 子刊《 Scientific Reports 》杂志上的一项研究中，研 究人员表明， 他们可以有效和安全地从培养的人类细胞 DNA 中消除 HIV-1 。 这项新研究的资深作者、天普大学 Lewis Katz 医学院综合 NeuroAIDS 中心主任、 神经病毒学中心主任、 神经病毒学系 主任 Kamel Khalili 教授介绍说：“抗逆转录病毒药物可非常 好地控制 HIV 感染。但是，接受抗逆转录病毒疗法的患者， 如果停止服用该药物， 艾滋病病毒复制就会迅速反弹。 ”存在 大量的艾滋病病毒，会削弱免疫系统，并最终导致获得性免 疫缺乏综合征，或艾滋病。 自从上世纪 80 年代首次发现 HIV 以来，艾滋病已经夺去了 2500 万多人的生命，治愈 HIV/AIDS ，是艾滋病研究的最终 目标。但是，在 HIV 已经融入 CD4 + T 细胞（ HIV 主要感染 的细胞）之后消除病毒，已被证明是很困难的。最近的研究 都集中在，有意地重新激活 HIV ，以激发一种强烈的免疫反 应，能够从被感染的细胞中清除病毒。然而，到目前为止， 这些“冲击和杀戮”的方法，很少获得成功。 Khalili 博士和他的同事决定尝试一种不同的方法，采用独特 定制的基因编辑技术， 特异性地靶定 HIV-1 前病毒 DNA （整 合的病毒基因组） 。他们的系统包括一个引导 RNA ——特异 性地将 HIV-1 DNA 定位在 T 细胞基因组，还包括一种核酸 酶，可切断 T 细胞 DNA 的链。一旦核酸酶已经编辑删除了 HIV-1 的 DNA 序列，基因组的松散， 就会被细胞自身的 DNA 修复机制重新聚合起来。 Illumina 近日推出人类外显子组研究的 Human Exome BeadChip 芯片，技术资料咨询 在以往的工作中， Khalili 博士的团队已经证明，他们这种技 术能够从人类细胞系中剪掉 HIV-1 DNA 。然而，在其最新的 研究中，他们集中在潜伏的、 产生完整病毒的 CD4 + T 细胞， 不仅表明这种技术可消除细胞内的病毒，而且也表明，其在 HIV-1 根除的细胞中的持续存在，实际上可以保护它们抵抗 再感染。更重要的是， 他们将研究转移到体外实验中， 其中， 来自 HIV 感染患者的 T 细胞， 在细胞培养物中生长， 从而表 明用基因编辑系统治疗，可以抑制病毒的复制，并显著降低 患者细胞内的病毒载量。 在这项研究的另一个重要组成部分中， Khalili 博士的研究团 队解决了关于脱靶效应和毒性的问题。使用一种称为超深度 全基因组测序的方法——这被认为是基因组评估的金标准， 研究人员分析了 HIV