华氏巨球蛋白血症诊治新进展课件.ppt

Waldenstr?m Macroglobulinemia诊治新进展;基本概念;有许多无症状的WM其实是进展期的IgM型MGUS; 免疫表型为CD25 CD22弱表达的活化的B细胞表型; 临床困扰临床医生的是IgM相关的周围神经病变(CIDP);神经病变也应考虑到IgM单克隆蛋白所致的淀粉样变性，特别是λ轻链型,小样本研究显示Flu及R能显著改善神经症状及电生理方面； 但美罗华对于结外病变患者疗效有限，而核苷类似物药物对于结外受累患者能显著改善预后 ;诊断及鉴别诊断;鉴别诊断;另外单克隆IgM可见于50岁以上老年人，占1/600，而WM人群发病率为5.5/100万；每年约2%的MGUS转化成LPL。;预后分层;中危组;9;;另外LDH不在积分系统里，其对低/中危患者预后无价值，但能显著区分高危患者的不同预后； IPSSWM不适用于不需治疗的患者，不能以之来决定患者是否需要治疗； 连续检测?β2微球蛋白没有必要。;治疗指征;LPL/WM治疗;LPL/WM系统化疗降低肿瘤负荷;Ofatumumab ； 福达拉滨＆瘤可燃： 3期临床提示福达拉滨显著改善OS； 单用福达拉滨耐受可； FCR联合可迅速控制病情（但是3/43MDS）； CLL中福达拉滨感染?33%； 嘌呤核苷酸类似物在二线治疗中应该予以考虑。;R-CHOP 缓解率90%； 蒽环类药物效果不确定 美罗华联合瘤可燃 缓解率83%； 毒副反应小 RCD 目前对于肿瘤负荷小的为一线治疗（近期研究） 苯达莫司汀+美罗华（N=41） 与R-CHOP相比：RR95%，但PFS显著延长； 复发率分别为18%、58%; 耐受好 ;干细胞移植： 移植死亡率4.3% 预后优势体现在低增殖肿瘤及没有预后差的遗传学标志如17p-； 自体移植据报道能提高OS及EFS，但目前仅为研究性治疗或临床试验，以及不能选择其他化疗方案时； ;新治疗： 例如治疗MM的方案； Rituximab?+反应停 RR72%； Rituximab?+雷那度胺 RR50% 注意神经毒性 苯达莫司汀 81-96%； 欧洲推荐 苯达莫司汀+美罗华+地塞米松联合用药（有必要一线治疗，可能不需要血浆置换且未发生肿瘤FLARE） 卡非佐米 mTOR抑制剂，依维莫司，单用 RR 22/33 Ibrutinib 73.0% ;