分子生物学基因治疗.pptVIP

第三十页，共44页 转录阻断 反基因技术示意图 第三十一页，共44页 分子生物学基因治疗 第一页，共44页 一、基因治疗的概念 1990人类第一例基因治疗获得成功 1966年， Lederberg提出基因治疗概念 基因治疗(gene therapy)：将正常基因植入靶细胞代替遗传缺陷的基因,或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和治疗疾病的一种临床治疗技术。 人类疾病治疗的重大突破! 与传统的方法相比较，从根本上消除遗传病因。 第二页，共44页 二、基因治疗类型和途径 生殖细胞基因治疗(germinal gene thrapy) 体外（ex vivo） 间接基因治疗 体细胞基因治疗 ( somatic gene thrapy) 1、类型 2、途径 体内（in vivo） 直接基因治疗 第三页，共44页 1、基因矫正：原位修复缺陷基因 原位替换（同源重组） 2、基因添加：正常基因非特异插入基因组以补偿 异常基因的功能缺陷 3、基因失活：抑制、关闭异常表达的基 因 矫正突变 三、基因治疗的策略 4、重新开放已关闭的基因 第四页，共44页 四、基因治疗的方法 （一）体细胞的基因治疗方法 2、受体细胞的选择 3 、将治疗转移到受体细胞内 4、将带有目的基因的细胞重新输回体内 体外基因治疗时 （二）反义技术（anti