杜氏肌营养不良症生物学治疗的研究进展.pdfVIP

中华灾害救援医学 2018 年 4 月 第 6 卷 第 4 期 Chinese Journal of Disaster Medicine, Vol.6, No.4, April, 2018 233 • 综 述 | REVIEWS • 杜氏肌营养不良症生物学治疗的研究进展 刘 悦，马沛沛，吴士文 【摘要 】 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是由于 dystrophy 基因突变所致的一种致死性 X 连锁隐 性遗传病。随着糖皮质激素（glucocorticoids，GCs）的广泛应用，多学科综合护理水平的提高，心脏和呼吸系统并发症的处理， DMD 患者的生存质量得到明显提高，生存时间亦得以延长。近年来，随着对包括产前治疗性干预在内的一系列治疗途径的研 究及临床应用，进一步降低了患者的发病率和病死率。本文对 DMD 生物学治疗的研究现状进行综述，并分析不同治疗策略在 其治疗中的研究进展和潜力。 【关键词 】 杜氏肌营养不良症；生物学治疗； 抗肌萎缩蛋白 【中国图书分类号 】 R746.2 Duchenne muscular dystrophy