DMD启动子在基因治疗中作用的研究进展.pdfVIP

2009年 1O月 l5目第 32卷 第 5期 IntJGenetOct．15，2009，Vo1．32，No5 · 337 · · 综 述 · DMD启动子在基因治疗中作用的研究进展 李江超 蔡望伟 盛文利 【摘要】 假肥大型进行性肌营养不良(DMD)是一类x连锁隐性退行性肌肉萎缩病。目前，关于 DMD基因外显子缺失，内含子断裂点以及所编码dystrophin蛋白的结构已经明确 ，这对 DMD的临床诊 断有很大价值；但对于基因治疗来说，明确DMD基因启动子的顺式元件 以及反式因子的结构及相互作 用关系是十分重要的，这些元件的相互作用对于dystrophin蛋白的转录水平及表达起关键的调节作用 ； 研究表明，人工合成的DMD肌启动子活性比生物体内DMD基因启动子活性高，找出启动子关键元件构 建特异性高效启动子 ，将其应用于基因治疗，这是一条新的途径。 【关键词】 DMD；启动子； 基因治疗 ProgressonDMDGenePromoterintheRoleofGeneTherapy ／2Jiang—chao ，CM Wang—wei，SH