帕金森病细胞移植治疗和基因治疗进展.docx

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针对帕金森病症状的治疗,除经典口服药物外,还制定出多种用于症状管理的策略,包括脑深部电刺激术(DBS)和持续肠内/皮下注射多巴胺等,然而迄今尚无一种药物或方法能够抑制潜在的进行性神经退行性变,亦无法有效延缓疾病进展和(或)提供持续性功能改善以提高患者生活质量[1]。近年来,组织工程产品以及细胞移植治疗和基因治疗越来越受到国内外学者的关注并已取得令人兴奋的研究进展[2]。与拟多巴胺类药物相比,细胞移植治疗和基因治疗可以通过改善多巴胺能神经元信号转导或脑组织多巴胺回路提供更持续的治疗。多巴胺能细胞移植治疗可以减少运动症状、拟多巴胺类药物剂量及随药物剂量增加而产生的严重不良反应,进而延缓疾病进展[3

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