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RNA疗法产业发展态势分析及建议 .docx

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    RNA疗法指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA疗法按作用机制分为三类:①以核酸为靶向,抑制致病性RNA活性或激活基因活性的小核酸疗法,包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide,ASO)、小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)、微小 RNA(microRNA,miRNA)、小激活RNA(small activating RNA,saRNA)等疗法;②以蛋白质为靶向,调控蛋白质活性的RNA 适配体(aptamer)疗法;③编码治疗性蛋白或抗原的mRNA疗法(图 1)。RNA疗法设计制备简便、安全性较高,与基因

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