2022肿瘤大数据与真实世界研究中国专家共识（最全版）.docxVIP

2022肿瘤大数据与真实世界研究中国专家共识(最全版) 摘 要 肿瘤是需要高度重视的公共卫生问题及社会问题。中国肿瘤患者不 仅数量众多，而且在病因、流行病学、疾病谱、治疗方式等方面与西 方国家存在较大差异。因此，中国肿瘤相关数据具有自己的特点，如 果完全参照西方国家数据,则不能正确反映中国肿瘤防治的真实现状。 若能整合、处理、分析中国数据，并在特有病因、发病率、药物敏感 性、预后等方面找到规律，将对制定卫生政策、医学研究、疾病预防 等起到重大作用。中国抗癌协会肿瘤大数据与真实世界研究专业委员 会组织多学科专家，结合国内外文献和临床实践，经过反复讨论修改， 基于肿瘤大数据与真实世界研究的背景、分析与管理、方向规划与操 作流程、基本设计、质量控制标准、证据级别分类、数据安全与隐私 标准等方面，最终形成《肿瘤大数据与真实世界研究中国专家共识 (2022版)》,旨在发挥中国肿瘤大数据的优势，开展高质量的真实 世界研究，更好地推进中国肿瘤防治工作。 【关键词】 肿瘤；大数据；真实世界研究；专家共识 一、肿瘤大数据与真实世界研究背景 近年来，随着人工智能不断发展，数据处理手段不断丰富，医疗机 构逐渐积累了总量庞大的医疗数据。电子病历是信息技术发展的重要 产物，是医疗数据的主要来源。中国国家癌症中心汇集中国各级肿瘤 医院的健康信息系统数据，逐步开展数据规范化治理，标准化存储结 构和术语编码，使高质量的大规模真实世界研究有了发展的土壤。 1.肿瘤大数据与真实世界研究定义 :真实世界研究是指针对预设 的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康和疾病有关的数 据(真实世界数据)或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获 得药物或相关器械使用情况及潜在获益-风险的临床证据(真实世界证 据)的研究过程。真实世界研究可以是观察性研究，也可以是干预性 研究。 与传统随机对照试验(randomized controlled trial, RCT )不同， 真实世界研究的数据来自真实临床场景，证据外推性好，可用数据量 大，研究易于开展，成本相对较低，可帮助研究者发现临床实际情况 与理想RCT研究之间的差距。真实世界研究数据来源广泛多样，电子 健康档案、移动终端、社交媒体、付费账单、调查问卷等都可以是真 实世界数据的来源。 抗肿瘤新药和治疗手段层出不穷,但实际应用疗效仍有待考证。虽 然每年均有多种用药规范和诊疗指南出台，但并不能覆盖所有患者群 体。此外，由于肿瘤的复杂性、异质性，临床实际情况与RCT研究所 设定的人群往往有较大差异，RCT研究结果无法完全外推，也不适用 于所有临床实际情况。肿瘤治疗经历了漫长的发展历史，从经验医学 时代到循证医学时代，临床医学范式也在不断变迁。现代信息科学和 治疗技术迅速发展，未来的医学证据模式也将随着真实世界研究和大 数据的发展而产生巨大变革。 2.国内外真实世界研究现状:20世纪70年代以来，监管部门一 直使用真实世界证据来批准罕见疾病的新治疗方案。2016年12月， 美国食品药品监督局(Food and Drug Administration, FDA)通过 的《21世纪治愈法案》标志着真实世界研究走上更大舞台，允许利用 真实世界证据取代传统临床试验进行扩大适应证的批准。美国FDA随 后又于2017年8月、2018年7月、2018年12月、2019年9月先 后发布了《采用真实世界证据支持医疗器械的法规决策》、 《临床研 究中使用电子健康档案数据指南》、《真实世界证据方案框架》、《使 用真实世界数据和真实世界证据向FDA递交药物和生物制品资料》, 进一步完善了政策体系。同时，欧盟药品管理局、日本药品和医疗器 械管理局也在多个层面体现对真实世界研究用于药品研发和监管决策 的关注和重视。 尽管我国真实世界研究尚处于起步阶段,但发展速度快，政府重视 程度高，国家药品监督管理局2020年连续发布《真实世界证据支持 药物研发与审评的指导原则(试行)》、 《真实世界证据支持儿童药 物研发与审评的技术指导原则(征求意见稿)》、 《用于产生真实世 界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》、 《真实世界数据 用于医疗器械临床评价技术指导原则(征求意见稿)》等多项指导原 则，规定了真实世界证据支持药物研发和监管决策等情形，为国内真 实世界研究提供具体指导意见。2019年6月，国家药品监督管理局 与海南省政府联合启动临床真实世界数据应用试点工作，具有示范导 向作用。 真实世界研究登记数量不断增长，截至2020年8月，全球登记真 实世界研究共2122项，1020项(48.07%)处于活跃状态，其中中 国是真实世界研究申报最为活跃的地区。真实世界研究发展迅速，年 发文量逐年稳步增长。1983—2018年百万级医