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2022最新AAN 多发性硬化疾病研究进展(全文)
第74届美国神经病学年会已于2022年4月2-8日在美国华盛顿州
西雅图召开。大会在各神经疾病领域均发布了众多最新的研究进展。
在多发性硬化(MS) 领域中,围绕MRI 和神经丝轻链(NfL) 生物标
志物、早期高效治疗策略和新的B 细胞疗法——BTK 抑制剂等热门主
题都发布了最新的最新数据。
疾病领域生物标志物
缓慢扩大的病灶预测9年多发性硬化进展
慢性活动性病灶与MS 严重程度相关,但尚未评估其与长期疾病进
展的相关性。随时间呈线性扩大的白质病灶(即缓慢扩大的病灶,
SEL) 已被提议作为慢性炎症的标志物。
52例 RRMS 患者在基线、第6个月、第12个月和第24个月时接
受 3T 脑部MRI 扫描。采用逻辑回归分析评估前2年SEL 负担、磁
化转移率 (MTR) 和 T1 高信号与长期随访时EDSS 恶化或进展至
SPMS 的相关性。中位随访9.1年(IQR 7.6;9.4) 后,20/52(38%)
例 RRM 患者EDSS 恶化,13/52(25%)例进展至SPMS。 研究发
现基线 EDSS(OR 3.153,[95%CI:1.612-8.375],p 0.003)、
基线病灶中SEL 的比例 (OR 1.221[1.044;1.575],p 0.04) 和
基线SEL 的MTR 值 (OR 0.659[0.405;0.920],p 0.033) 是随
访时EDSS 恶化的显著独立预测因子(c-指数 0.892)。基线EDSS
(OR 6.371[1.978;20.526],p 0.002) 和基线SEL 的 MTR 值
(OR 0.476[0.254;0.893],p 0.02) 是向SPMS 转化的独立预
测因子(c- 指数 0.947)。
结局 变量 估计(SE) OR(95%CI) P值 C-指数
EDSS恶化 随访时间 -0.26(0.43) 0.77(0.31;1.78) 0.55
基线EDSS 1.15 (0.39) 3.15(1.61;8.38) 0.003
0.892
识别为SELs占病灶的比例 0.20(0.10) 1.22(1.04;1.58) 0.04
基线SELs的MTR -0.42(0.20) 0.66(0.41;0.92) 0.03
随访9.1年的临床表型 随访时间 0.36(0.50) 1.43(0.54:3.79 0.48
(SPMS vs RRMS) 基线EDSS 1.85(0.60) 6.37(1.98;20.53) 0.002 0.947
基线SELs的MTR -0.74(0.32) 0.48(0.25;0.89) 0.02
该研究表明,SELs比例与9年后的MS 进展相关。严重的SEL微结
构异常可独立预测EDSS 恶化和进展至SPMS 的风险。
sNFL 作为监测MS 治疗检测指标的适用性以及对NEDA-3 评估的
影响
尽管可用的有效治疗选择在增加,但有效的生物工具仍然是MS 个
体化临床管理的必要条件。神经丝轻链(NfL) 在疾病活动和疗效方
面是最有潜力的生物标志物,但其在临床实践中的应用仍有待解决。
该研究对961例 MS 患者(830例RRMS,53 例 PPMS 和 7 8 例
SPMS) 的sNFL 进行横断面分析,这些患者处于不同的疾病阶段,
包括诊断时间、治疗前以及接受主要的 DMT 治疗期间。此外,也
对52 1例接受治疗,且处于无疾病活动证据 (NEDA)-3 状态的
RRMS 亚组中进行分析,旨在评估 sNFL 作为疾病活动和疗效的衡
量指标在MS 临床实践中的应用,特别是在NEDA 评估中。结果显
示,与RRMS(16%)
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