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基因治疗从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效 基因治疗从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效 在生物体内，遗传信息的标准传递通常沿着DNA→RNA→蛋白质而逐级传递。基因表达的产物通常是蛋白质，大多数疾病发生时也多表现为蛋白质水平的异常。传统化药和大分子抗体药物旨在通过调节蛋白质的功能来治疗疾病，但CGT疗法往往直接靶向DNA，通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状，实现从源头上对疾病的治疗，这使得彻底根治遗传性疾病成为可能。从根源治疗疾病也能实现单次治疗带来的长期疗效。 基因治疗行业市场情况 前述提及基因治疗，基因治疗包括基因增补和基因编辑两大技术路径。目前，基因增补技术相对成熟，已有数款产品