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用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体.pdfVIP

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  • 2023-05-10 发布于四川
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用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体.pdf

    本申请涉及用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体。本文提供了用于治疗有需要的受试者，例如缺乏SYNGAP1蛋白或SCN1A蛋白表达的受试者或者患有AD精神发育迟滞5型或Dravet综合征的受试者的方法和组合物。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116059236 A (43)申请公布日 2023.05.05 (21)申请号 202211146489.4 (51)Int.Cl .

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