耳蜗外毛细胞特异性顺式调节元件及其应用.pdfVIP

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  • 2023-05-16 发布于四川
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耳蜗外毛细胞特异性顺式调节元件及其应用.pdf

本发明公开了一种耳蜗外毛细胞特异性顺式调节元件及其用途。具体地,本发明公开了一种耳蜗外毛细胞特异性顺式调节元件,所述顺式调节元件包含如SEQIDNO:1或SEQIDNO:2所示的核苷酸序列,可用于驱动效应基因特异性在耳蜗外毛细胞中表达。本发明的耳蜗外毛细胞特异性顺式调节元件可驱动Prestin特异性在耳蜗外毛细胞中表达,从而治疗因Prestin突变导致的听力受损。使用本发明的顺式调控元件构建的AAV病毒有望成为临床治疗听力受损的新方法。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114762733 A (43)申请公布日 2022.07.19 (21)申请号 202110055458.7 (22)申请日 2021.01.15

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