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本发明一般涉及与溶酶体相关膜蛋白2(LAMP‑2，也称为CD107b)突变有关的疾病的基因治疗。一方面，本公开提供了一种基因治疗载体，其包含表达盒，该表达盒包含编码LAMP‑2异构体或其功能性变体的转基因，其中该转基因被密码子优化以在人宿主细胞中表达。另一方面，本公开提供了预防、减轻、改善、减少、抑制、消除和/或逆转在有此需要的受试者体内的Danon病或另一种自噬障碍的一种或多种症状的方法，该方法包含向受试者施用本公开的基因治疗载体。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112512596 A
(43)申请公布日 2021.03.16
(21)申请号 201980049274.0 (74)专利代理机构 中国贸促会专利商标事务所
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