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用于溶酶体障碍的基因疗法.pdfVIP

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  • 2023-05-31 发布于四川
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用于溶酶体障碍的基因疗法.pdf

    本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码靶向SCNA或其部分、TMEM106B或其部分、或它们的任何组合的一种或多种抑制性核酸的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112501208 A (43)申请公布日 2021.03.16 (21)申请号 202011187145.9 (51)Int.Cl.

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