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一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途.pdfVIP

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  • 2023-06-05 发布于四川
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一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途.pdf

    本发明公开了一种AAV9病毒介导的心肌细胞特异性基因表达载体及其用途。本发明所要保护的一个技术方案是重组腺相关病毒在治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病中的应用，或重组腺相关病毒在制备治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病药物中的应用。所述重组腺相关病毒为表达OGA蛋白的腺相关病毒，所述OGA蛋白是氨基酸序列是序列表中序列1的蛋白质。实验证明，通过尾静脉注射所构建的重组AAV9‑cTNT‑OGA病毒载体至所构建扩张型心肌病小鼠模型中，可以有效缓解小鼠扩张型心肌病表型，达到了治疗扩张型心肌病

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112717144 A (43)申请公布日 2021.04.30 (21)申请号 202110141886.1 C12N 15/55 (2006.01)

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