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针对α-突触核蛋白的变体RNAi.pdfVIP

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  • 2023-06-06 发布于四川
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针对α-突触核蛋白的变体RNAi.pdf

    本文提供了治疗神经变性突触核蛋白病的RNAi分子。在一些实施方案中，所述RNAi分子靶向α‑突触核蛋白(SNCA)的表达。本文还提供了含有所述RNAi的表达构建体、载体(例如，rAAV)、细胞、病毒粒子和药物组合物。本文还提供了与使用所述RNAi例如以治疗神经变性突触核蛋白病相关的方法和试剂盒，所述神经变性突触核蛋白病包括帕金森病、多系统萎缩症和路易体痴呆。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112805382 A (43)申请公布日 2021.05.14 (21)申请号 201980063972.6 (74)专利代理机构 北京坤瑞律师事务所 11494

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