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- 2023-06-17 发布于四川
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本公开涉及用于治疗肌营养不良症的基因疗法领域，所述肌营养不良症包括但不限于杜氏肌营养不良症(DMD)。更具体地，本公开提供了核酸，包括编码基于U7的小核核糖核酸(RNA)(snRNA)(基于U7的snRNA)的核酸，以及重组腺相关病毒(rAAV)，所述病毒包含所述核酸分子以递送编码基于U7的snRNA的核酸，以诱导外显子跳跃，以用于治疗由适合DMD基因的外显子44(DMD外显子44)跳跃的突变引起的肌营养不良症(包括但不限于DMD)，所述突变包括但不限于涉及、围绕或影响DMD外显子44的任何突变
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114466682 A
(43)申请公布日 2022.05.10
(21)申请号 202080069369.1 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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