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除其他事项外,本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中,本披露提供了如下技术,这些技术可用于通过跳读外显子51来修复突变体DMD转录物,使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中,本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中,提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中,本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法,该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113383078 A
(43)申请公布日 2021.09.10
(21)申请号 201980090833.2 奇克杜 ·沙克蒂 ·希瓦利拉
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