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本文提供用于将核酸(包括DNA和RNA)靶向递送到靶细胞的组合物、方法和系统。还提供用于通过基因组编辑在细胞中表达转基因的组合物、方法和系统。还提供用于将目的基因(GOI)敲入基因组中的目标基因组位点中，确切地说敲入白蛋白基因的位点中的组合物、方法和系统。还提供用于采用离体和/或体内基因组编辑治疗患有或疑似患有病症或健康状况的受试者的组合物、方法和系统。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113366106 A
(43)申请公布日 2021.09.07
(21)申请号 201980083482.2 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公
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