抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则_2.pptxVIP

抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则;目 录 一、概述 二、关于临床试验终点得一般性考虑 三、临床试验设计考虑 四、肿瘤测量数据采集 五、PFS分析示范表;— 、概述;二、关于临床试验终点得一般性考虑;二、关于临床试验终点得一般性考虑;二、关于临床试验终点得一般性考虑;二、关于临床试验终点得一般性考虑 (一)总生存期;二、关于临床试验终点得一般性考虑 (二)基于肿瘤测量得临床试验终点;(二)基于肿瘤测量得临床试验终点 1、无病生存期;(二)基于肿瘤测量得临床试验终点 2、疾病进展时间与无进展生存期;(二)基于肿瘤测量得临床试验终点 2、疾病进展时间与无进展生存期;大家有疑问得,可以询问与交流;(二)基于肿瘤测量得临床试验终点 3、客观缓解率 客观缓解率(ORR)就是指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求得患者比例。一般定义客观缓解率为完全缓解加上部分缓解之与。客观缓解率就是一种直接衡量药物抗肿瘤活性得指标,可以在单臂试验中进行评价。疾病稳定不应该就是客观缓解率得组成部分。疾病稳定可以反映疾病得自然进程,而肿瘤缩小则就是直接疗效。应采用标准化得指标以确定疗效,如RECIST标准。;(二)基于肿瘤测量得临床试验终点 4、治疗失败时间;二、关于临床试验终点得一般性考虑 (三)基于症状评估得临床试验终点;二、关于临床试验终点得一般性考虑 (三)基于症状评估得临床试验终点;二、关于临床试验终点得一般性考虑 (四)生物标志物(Biomarker) 尽管目前许多生物标志物已经作为临床观察肿瘤反应与进展得监测指标,比如CA-125用于卵巢癌, PSA用于前列腺癌得观察,血液与尿液中异常蛋白水平用于骨髓瘤缓解评价。但尚需要做进一步得研究证实现有测试方法得可靠性,并确定生物标志物改善就是否能预测临床获益。因此,目前生物标志物不能单独作为上市批准得依据,SFDA可以接 受肿瘤标志物作为复合终点得一个指标。例如在卵巢癌患者中,伴随CA-125上升得某些特定临床 事件(如体力状况明显下降或肠梗阻)可反映患者病情进展。;三、临床试验设计考虑;三、临床试验设计考虑 (一)单臂试验;三、临床试验设计考虑 (二)非劣效性研究 非劣效??(Non-inferiority)试验得目得就是通过一个预先规定值(非劣效性界值)论证一个新药得疗 效不低于标准治疗药物。非劣效性界值就是指疗 效得降低必须在临床可接受得范围内。标准治疗 药物必须有明确得临床获益(生存获益)。如果一 个新药得疗效低于阳性对照药疗效得程度超出了 非劣效界值,则可推断该新药就是无效得。 与优效性试验相比,非劣效性试验通常需要更多得病例,并且涉及到临床试验结果得重现性。。;三、临床试验设计考虑 (三)放疗保护剂与化疗保护剂得试验设计;四、肿瘤测量数据采集;五、PFS分析示范表;六、PFS分析示范表 表A、PFS1(仅包括有记录得进展);六、PFS分析示范表;六、PFS分析示范表