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非病毒DNA载体及其用于表达FVIII治疗剂的用途.pdfVIP

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  • 2023-08-02 发布于四川
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非病毒DNA载体及其用于表达FVIII治疗剂的用途.pdf

    本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性和连续结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中所述表达盒编码转基因，所述转基因编码FVIII蛋白。一些ceDNA载体还包含顺式调节元件，所述顺式调节元件包括调节开关。本文还提供了用于使用所述ceDNA载体在体外、离体和体内可靠基因表达FVIII蛋白的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达FVIII蛋白的ceDNA载体的方法和组合物以及用表达FVIII蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。可以表

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116529369 A (43)申请公布日 2023.08.01 (21)申请号 202180076751.X D ·A ·科尔　J ·L ·基南　 (22)申请日 2021.

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