原发性骨髓纤维化(PMF)疗效评价标准.docVIP

原发性骨髓纤维化(PMF)疗效评价标准 完全缓解(CR) 以下条件需全部符合：①骨髓：符合年龄校准的正常增生等级，原始细胞＜5%，骨髓纤维化分级≤1级(欧洲分级标准)；和②外周血：HGB≥100g/L，PLT≥100×109/L，ANC≥1×109/L，且上述指标均不高于正常值上限；幼稚髓系细胞＜2%；和③临床症状、体征(包括肝、脾肿大)完全消失，无髓外造血的证据 部分缓解(PR) 符合以下条件之一：①外周血：HGB≥100g/L，PLT≥100×109/L，ANC≥1×109/L，上述指标均不高于正常值上限；幼稚髓系细胞＜2%；临床症状、体征(包括肝脾肿大)完全消失，无髓外造血的证据。或②骨髓：符合年龄校准的正常增生等级，原始细胞＜5%，骨髓纤维化分级≤1级；外周：HGB(85～＜100)g/L，PLT(50～＜100)×109/L，ANC≥1×109/L但低于正常值上限，幼稚髓系细胞＜2%；临床症状、体征(包括肝脾肿大)完全消失，无髓外造血的证据 临床改善(CI) 贫血、脾大或症状改善，无疾病进展或贫血、血小板减少、中性粒细胞减少加重贫血疗效：非输血依赖患者HGB升高≥20g/L；输血依赖患者脱离输血(在治疗期间连续12周以上未输注红细胞且HGB≥85g/L)脾脏疗效：①基线时脾脏肋缘下5～10cm者变为肋缘下不可触及；②基线脾脏肋缘下＞10cm者减少≥50%；③基线脾脏肋缘下＜5cm者不进行脾脏疗效评估；④脾脏疗效需要通过MRI或CT证实脾脏容积减少≥35%症状疗效：MPN症状评估表-症状总积分(MPN-SAF?TSS)减少≥50% 疾病进展(PD) 符合以下条件之一：①基线脾脏肋缘下＜5cm者出现新的进行性脾肿大；②基线脾脏肋缘下5～10cm者，可触及的脾脏长度增加≥100%；③基线脾脏肋缘下＞10cm者，可触及的脾脏长度增加＞50%；④骨髓原始细胞＞20%，证实为向白血病转化；⑤外周血原始细胞≥20%且原始细胞绝对值≥1×109/L并持续至少2周 疾病稳定(SD) 不符合上述任何一项 复发 符合以下条件之一：①取得完全缓解、部分缓解或临床改善后，不再能达到至少临床改善的标准；②失去贫血疗效持续至少1个月；③失去脾脏疗效持续至少1个月 细胞遗传学缓解 在评价细胞遗传学疗效时至少要分析10个分裂中期细胞，并且要求在6个月内重复检测证实。①完全缓解(CR)：治疗前存在细胞遗传学异常，治疗后消失；②部分缓解(PR)：治疗前异常的中期分裂细胞减少≥50%(PR限用于基线至少有10个异常中期分裂细胞的患者) 分子生物学缓解 分子生物学疗效评价必须分析外周血粒细胞，并且要求在6个月内重复检测证实。①完全缓解(CR)：治疗前存在的分子生物学异常在治疗后消失；②部分缓解(PR)：等位基因负荷减少≥50%(部分缓解仅用于基线等位基因负荷至少有20%突变的患者) 细胞遗传学/分子生物学复发 重复检测证实既往存在的细胞遗传学/分子生物学异常再次出现 注：每项符合指标需维持时间≥12周方可判断所达疗效类型；ANC：中性粒细胞绝对计数 本疗效标准采用2013年的EUMNET和IWG-MRT共识标准。