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本发明属于生物医药技术领域,公开了一种具有大脑和脊髓靶向性的腺相关病毒突变体及其应用。本发明筛选了一种具有大脑和/或脊髓靶向性的异源肽,所述异源肽的氨基酸序列为如SEQIDNo.1~8中任一所示的序列;提供了一种包括所述的异源肽的AAV衣壳蛋白突变体;提供了一种包括所述的AAV衣壳蛋白突变体的重组腺相关病毒。本发明的AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒载体特异性更高,安全性更好,应用范围广,为广大疾病患者提供更好的神经系统类疾病的基因治疗载体工具,具有巨大的临床价值和商业应用场景。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116693633 A
(43)申请公布日 2023.09.05
(21)申请号 202310153260.1 C12N 7/01 (2006.01)
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