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本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116832169 A
(43)申请公布日 2023.10.03
(21)申请号 202310818296.7 (51)Int.Cl .
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