一种双链寡链核苷酸、包含该双链寡核苷酸的缀合物以及它们的用途.pdfVIP

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2023-10-28 发布于四川
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一种双链寡链核苷酸、包含该双链寡核苷酸的缀合物以及它们的用途.pdf

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本公开涉及小核酸药物技术领域，具体公开了一种双链寡核苷酸、包含该双链寡核苷酸的缀合物以及它们的用途。所述双链寡核苷酸包含正义链和反义链，每条链具有17‑35个核苷酸；按照5端到3端方向，所述反义链的第2‑8位中的至少一个核苷酸被核苷酸类似物所替代，每个核苷酸类似物独立地选自式(101)所示的结构、或其互变异构体、或其立体异构体、或其药学上可接受的盐。本公开提高了该双链寡核苷酸与靶点基因的亲和作用，使得该双链寡核苷酸的防脱靶效果得到提高，并且在不降低双链寡核苷酸活性的同时具有明显的毒理改善作用

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116949044 A (43)申请公布日 2023.10.27 (21)申请号 202311217366.X (22)申请日 2023.09.20