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用于治疗先天性肌营养不良的治疗性LAMA2载荷.pdfVIP

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  • 2023-11-11 发布于四川
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用于治疗先天性肌营养不良的治疗性LAMA2载荷.pdf

    本发明涉及一种组合物，所述组合物包含a)第一蛋白或编码所述第一蛋白的核酸构建体，所述第一蛋白包含能够结合和切割靶核酸序列的位点特异性DNA结合蛋白或由其组成；b)第二蛋白或编码所述第二蛋白的核酸构建体，所述第二蛋白包含转座酶或由转座酶组成；以及c)包含编码层粘连蛋白‑α2蛋白或其功能变体或片段的转基因的核酸构建体。本发明还涉及所述组合物的治疗用途，用于将LAMA2转基因整合到细胞基因组内的特定位点，特别是用于治疗先天性肌营养不良。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 117043324 A (43)申请公布日 2023.11.10 (21)申请号 202180093912.6 M ·帕拉斯马西米亚　 (22)申请日 2021.12.16

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