原创力文档- 21
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- 2023-11-11 发布于四川
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本公开内容提供了人工核酸内含子，其被配置用于在具有异常RNA剪接活性的细胞(例如赘生性细胞)中进行选择性剪接。人工内含子可以包含5剪接位点、典型的3剪接位点、至少一个隐蔽的3剪接位点、富含嘧啶的结构域和至少一个分支点。还提供了将人工内含子与外显子整合为当人工内含子被异常RNA剪接因子剪接出来时编码功能性蛋白的配置的构建体。还公开了使用所公开的选择性表达平台的方法，包括靶向基因治疗方法(例如，在癌症中)、诊断和成像以及药物筛选。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 117043330 A
(43)申请公布日 2023.11.10
(21)申请号 202180086711.3 O ·阿比德尔-瓦哈博 K ·诺斯
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