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- 2023-11-29 发布于四川
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本发明提供了用于抑制人体细胞中TMPRSS6表达的siRNA或者药学上可接受的盐，以及对所述siRNA进行了合适的修饰，以提高靶标的沉默能力并降低非靶点活性。本发明还提供了含有上述siRNA的用于抑制TMPRSS6表达的生物制剂或者药物制剂。本发明通过一系列体外和体内试验中，获得了具有很好的抑制TMPRSS6表达生物活性的siRNA序列，且比临床上进展最快的TMPRSS6‑HCM‑9活性更高，有望临床应用于与TMPRSS6表达异常相关的疾病、或者铁超负荷或铁过载相关联疾病的治疗，具有很好的应用前
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 117136236 A
(43)申请公布日 2023.11.28
(21)申请号 202380009674.5 (74)专利代理机构 广州广典知识产权代理事务
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