核酸药物和制药技术课件.pptxVIP

反义核酸反义RNA分子： 可以和目标基因的mRNA互补的一段寡聚核苷酸分子，它影响mRNA正常功能；反义DNA分子： 类似于反义RNA分子，可以抑制基因表达的分子；RNA-DNA嵌合分子：经化学修饰的寡聚核苷酸类似物：Oligo反义核酸1

资料仅供参考,不当之处，请联系改正。2作用机理与前体RNA结合－干扰RNA剪切和成熟与mRNA结合，封闭核糖体结合位点，影响翻译与mRNA形成dsRNA，诱导RNaseH对其降解与互补DNA结合，形成DNA-RNA复合物，影响DNA复制

资料仅供参考,不当之处，请联系改正。3特点双链RNA（如siRNA）作用强烈；与核酶连接作用更强。

资料仅供参考,不当之处，请联系改正。核酶（Ribozyme)核酶不是普通的蛋白质酶，而是一类具催化活性的核酸分子,1980年Cech在嗜热四膜虫中首先发现。目前已知具有 化功能的RNA结构可以分为5种1.2.3.4.5.发卡状核酶锤头状核酶Ⅰ型内含子核酶RNaseP核酶丁型肝炎病毒核酶4

资料仅供参考,不当之处，请联系改正。天然锤头状核酶示意图GGACA UGGCCUUUUGUU GUGAGUA CUA GAGCAG CG CUUA G底物位点5′ CCUGUCACCGGA3′化活性位点5

资料仅供参考,不当之处，请联系改正。反义核苷酸药物的应用反义核酸技术在实验室中取得了较好的效果，90年代以