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提供用于降低细胞或动物中的SNCAmRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的α‑突触核蛋白的量的化合物、方法以及药物组合物。此类化合物、方法以及药物组合物适用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功能障碍、α‑突触核蛋白聚集、神经变性、认知功能减退以及痴呆。此类神经退行性疾病包括帕金森氏病、路易体痴呆、弥漫性路易体病、单纯性自主神经衰竭、多系统萎缩症、神经元性高歇氏病以及阿茨海默氏病。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN111373043A
(43)申请公布日
2020.07.03
(21)申请号20188
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