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基因修饰的人脐带间充质干细胞介导人凝血因子Ⅸ的体内外表达的开题报告

研究背景和意义：

人凝血因子Ⅸ（FactorIX，FIX）是血浆中至关重要的一种凝血因子，在血管损伤时参与血液凝块的形成过程。人血友病是一种遗传性疾病，缺乏或功能不全的人FIX导致该病的发生。治疗血友病最有效的方法是外源性注射FIX，但是这种方法需要经常注射，难以接受，而且存在很大的经济负担。基因治疗是一种治疗血友病的新方法。通过将正常的FIX基因导入患者的细胞中，可以产生正常的FIX，从而达到治疗的效果。

人脐带间充质干细胞（Umbilicalcordmesenchymalstemcells，UC-MSCs）作为一种广泛存在于脐带的干细胞，具有多向分化和自我更新等特点。与其他干细胞不同，UC-MSCs具有易获得性和缺乏免疫原性等优势，已成为治疗各种疾病的一种新兴方法。

因此，本研究将探讨基因修饰的UC-MSCs介导人FIX在体外和体内的表达，为治疗血友病提供新的思路。

研究内容和方法：

1.UC-MSCs的获取和鉴定：采用制胶方法提取UC-MSCs，利用流式细胞仪检测表面标志物，鉴定UC-MSCs的纯度和鉴定准确性。

2.FIX基因的克隆和构建：参考GenBank中的FIX基因序列进行PCR扩增，将FIX基因构建至质粒载体中。

3.脂质体的制备和UC-MSCs的转染：将质粒载体通过脂质体中介导的方