基因治疗的原理.pptVIP

二、基因转移技术第9页，讲稿共28页，2023年5月2日，星期三基因转移(genetransfer)技术1.病毒介导的基因转移系统。2.非病毒介导的基因转移系统。第10页，讲稿共28页，2023年5月2日，星期三1.病毒介导的基因转移系统病毒载体介导的基因转移效率较高，因此它也是使用最多的基因治疗载体。据统计，有72%的临床实验计划和71%的病例使用了病毒载体，其中用得最多的是逆转录病毒载体。第11页，讲稿共28页，2023年5月2日，星期三(1)逆转录病毒载体第12页，讲稿共28页，2023年5月2日，星期三逆转录病毒载体的特点①逆转录病毒包膜上由env编码的糖蛋白，能够被许多哺乳动物细胞膜上的特异性受体识别，从而使逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞。②逆转录病毒结构基因gag、env和pol的缺失不影响其他部分的活性。③前病毒可以高效整合至靶细胞基因组中，有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。④包装好的假病毒颗粒（携带目的基因的重组逆转录病毒载体）以芽生的方式分泌至辅助细胞培养的上清液中，易于分离制备。第13页，讲稿共28页，2023年5月2日，星期三逆转录病毒载体的主要缺点