序贯强化免疫抑制并促造血治疗后重型再生障碍性贫血患者造血恢复规律的研究的开题报告.docxVIP

序贯强化免疫抑制并促造血治疗后重型再生障碍性贫血患者造血恢复规律的研究的开题报告.docx

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序贯强化免疫抑制并促造血治疗后重型再生障碍性贫血患者造血恢复规律的研究的开题报告

一、研究背景

再生障碍性贫血(aplasticanemia,AA)是一种以髓系细胞减少或缺乏,骨髓中脂肪细胞增生的骨髓衰竭同种型血友病。当前根治手段为造血干细胞移植(hematopoieticstemcelltransplantation,HSCT)。然而,由于多数患者缺乏可供匹配的同种或异种造血干细胞移植来源,或存在体质和年龄限制等因素,导致HSCT选项受限。一些患者仅能通过免疫抑制(immunosuppression,IS)或促造血治疗(stimulatedhematopoiesis,SH)获得暂时的血细胞回复,但造血恢复规律尚不清楚。

二、研究目的

本研究旨在探讨应用序贯强化免疫抑制并促造血治疗的重型AA患者的造血恢复规律。具体目标如下:

1.分析免疫抑制与促造血治疗对AA患者造血功能的影响;

2.评估药物剂量、疗程和毒性对AA患者造血功能的影响;

3.探讨不同年龄、疾病分型和HLA配型等因素对重型AA患者恢复造血功能的影响;

4.研究结合免疫抑制与促造血治疗的重型AA患者的临床疗效和预后。

三、研究方法

1.研究对象

选择符合WHO诊断标准,经骨髓穿刺及肝、脾穿刺证实患有重型再生障碍性贫血(AA)的患者,年龄18岁以上,非义齿、不吸烟、无血液疾病外伴其他系统性疾病,均签署知情同意书并主动接受治疗。研究排除依据:无法进行必要的检查或不配合治疗的患者;有严重肝、肾、心、肺等重要脏器功能失常的患者;患糖尿病、高血压、冠心病等基础疾病且未得到及时控制的患者;尚未行免疫抑制及促造血治疗的患者。

2.研究设计

采用多中心、前瞻性、随机对照研究设计,研究期限为两年。将选入的70例AA患者随机分为观察组和对照组,每组35例。观察组接受序贯强化免疫抑制(甲巯咪唑、环孢素A和甲泼尼龙)和促造血(甲磺酸莫西沙星和丙种球蛋白)治疗,对照组仅接受促造血治疗。组间比较血象指标、骨髓形态学、HLA分型等方面的变化,同时评估临床疗效和预后。

四、研究意义

1.探讨序贯强化免疫抑制与促造血治疗对重型AA患者造血恢复的重要影响因素,为该类患者的个体化治疗提供依据。

2.拓展对AA治疗的思路,将多种治疗手段结合使用,为缓解病情和延长生命等方面提供新的治疗方式。

3.为今后治疗AA患者提供进一步的研究思路和方法,并以临床实践探索其真实可行性和应用价值。

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