DeepTech-2023年生物医药技术趋势展望-2023.01-46页-WN2.pdf

序言

生物医药是关系国计民生的重要产业，是当今世界创新最为活跃、发展最为迅猛的

战略性新兴产业之一。新冠肺炎疫情全球大爆发更是凸显了生物医药的重要性，世

界各国纷纷把生物医药技术及产业化提升作为国家战略。

随着生物技术的创新发展，许多创新性的技术经过多年的积累和研究的深入，逐步

取得重大突破，促进了创新型药物的产业化，推动生物医药行业从具有发展潜力的

高技术产业逐步转变为蓬勃发展的高技术支柱产业。

2023年，哪些生物医药技术在未来1-3年具备产业影响力、生物医药产业应用创新

有哪些新趋势？

DeepTech密切关注行业发展最新动向，通过文献统计、数据分析、专家访谈等手

段，洞悉生物医药技术发展趋势，探寻具备技术颠覆性、具有产业化前景的先进生

物医药技术，并客观真实地阐述其发展现状，展望2023年十大生物医药技术趋势。

DeepTech正式发布《2023年生物医药技术趋势展望》研究报告。十项生物医药技

术展望，涵盖了生命科学和生物医药的底层技术CRISPR-Cas基因编辑技术、酶促

DNA合成、药物递送系统，从基础研究进入临床阶段的异种器官移植、CAR-NK细

胞治疗、噬菌体疗法，实现赛道破冰的微生态疗法，以及实现产业化并将有更多创

新突破的mRNA药物、抗体偶联药物、双特异性抗体。

2023年，生物医药技术新趋势将重塑产业发展格局，它们可能会对未来生物医药产

业的研究方向产生重大影响。未来，生物医药底层技术的革新将推动创新药物从基

础研究走向临床试验，并最终实现产业化，推动创新药物研究和生物医药产业发展

进入革命性变化的时代，最终为人类的生命健康保驾护航。

基础技术篇

标题基础技术的突破不断引领生物医药创新前沿

基础技术的突破不断引领生物医药创新前沿。新型基础技术的出现和

改进会引领相关领域爆炸式发展，加速临床应用和产业化进程，从而

解决更多尚未满足的临床需求。CRISPR-Cas系统的发现引领了基因编

辑领域突破性发展，技术改进将追求精准化、灵活化、迷你化，促进

基因编辑疗法的临床应用。酶促DNA合成将引领新一轮的DNA合成技

术革命，实现长片段DNA高效率、高精度、低成本合成，极大地拓展

DNA的应用范围，推动合成生物学的巨大进步。药物递送系统是创新

药物研发不可避免的话题，新型药物递送系统在不断涌现，大幅缩短

创新药物研发周期，撑起创新药物研发的半边天。

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标题

CRISPR-Cas系统是继ZFN、TALEN之后的第三代基因编辑技术。它的出现推动了

基因编辑技术的发展，已经成为当今世界应用最广泛的基因编辑技术，成为生命

科学最主要的底层技术之一。CRISPR-Cas9系统主要由Cas9蛋白和单链向导

RNA(sgRNA)所组成，其中Cas9蛋白起切割DNA双链的作用，sgRNA起向导的作

用。在sgRNA的向导下通过碱基互补配对原则，Cas9蛋白可对不同的靶部位进行

切割，实现DNA的双链断裂。

根据CRISPR-Cas作用模块的数量和种类，CRISPR-Cas系统分为两大类。第一类

CRISPR-Cas系统由多个Cas蛋白亚基组成的多蛋白效应复合物和crRNA组成，又

可细分为I型、III型和IV型；第二类CRISPR-Cas系统为单一蛋白效应器，又可细分

为II型、V型和VI型。目前，已经鉴定的CRISPR-Cas系统中，以第一类CRISPR-Cas

系统为主，占比多达90%左右，广泛分布于细菌和古生菌中。由于第一类效应复

合物由多蛋白组成，基因编辑过程复杂，实用性不佳。而第二类CRISPR-Cas系统

由Cas蛋白发挥DNA或RNA的切割功能，切割靶序列效率高，且单个蛋白易于改造，

因而第二类CRISPR-Cas系统被最早开发并广泛应用于基因编辑中。其中，最常用

的是Cas9、Cas12a和Cas13a。

图1丨Cas9、Cas12和Cas13基因编辑原理图(来源：MolecularCell)

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Cas9是最早被发现和表征的二类II型效应蛋白，是目前应用最为广泛的Cas蛋白之一。

Cas9是由crRNA和反式激活crRNA(tracrRNA)引导的DNA核酸内切酶。CRISPR序列