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一种抑制残留AAV载体质粒和质粒骨架转录活性的方法.pdfVIP

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  • 2024-03-16 发布于四川
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一种抑制残留AAV载体质粒和质粒骨架转录活性的方法.pdf

    本发明提供了一种抑制残留AAV载体质粒和质粒骨架转录活性的方法。具体的，本发明提供了一种包含转录抑制元件的核酸构建体，其中所述转录抑制元件通过抑制AAV载体质粒中ITR的转录活性，用于抑制AAV载体质粒残留和质粒骨架反向包装所产生的转录产物。还提供了包含所述核酸构建体的重组AAV载体质粒，以及使用所述重组AAV载体质粒制备得到的AAV产品。本发明从根源上解决了AAV产品中的质粒残留和质粒反向包装导致的非特异转录以及未知转录产物的翻译带来的安全性风险。

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117701638A

    (43)申请公布日2024.03.15

    (21)申请号202311738959.0

    (22)申请日2023.12.18

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