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(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利说明书
(10)申请公布号CN113755524A
(43)申请公布日2021.12.07
(21)申请号CN202110611637.4
(22)申请日2021.06.02
(71)申请人舒泰神(北京)生物制药股份有限公司;北京三诺佳邑生物技术有限责任公司
地址100176北京市大兴区经济技术开发区经海二路36号
(72)发明人张磊蒋立新
(74)专利代理机构
代理人
(51)Int.CI
C12N15/864
C12N15/12
C12N7/01
C12N5/10
A61K48/00
A61K38/17
A61P25/00
A61P21/00
权利要求说明书说明书幅图
(54)发明名称
用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病
毒载体及其用途
(57)摘要
本发明公开了一种重组核酸分子，
其包含可操作的依次连接的启动子、杂合
内含子和编码功能性运动神经元存活蛋白
的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺
相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因
组，所述载体基因组包含编码功能性运动
神经元存活蛋白的核酸序列和引导运动神
经元存活蛋白的核酸序列在宿主细胞中表
达的表达控制序列。本发明还公开了所述
重组腺相关病毒用于更有效地、起效快地
治疗脊髓性肌萎缩的用途。
法律状态
法律状态公告日法律状态信息法律状态
2021-12-07公开公开
2021-12-24实质审查的生效实质审查的生效
权利要求说明书
【用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病毒载体及其用途】的权利说明书内容是请
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