T∕CACM 1333.2-2019 儿科系统常见病中药临床试验 设计与评价技术指南 第2部分：功能性便秘.docx

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T／CACM1333.2—2019

前言

T/CACM1333《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南》已经或计划发布以下部分：

—第1部分：厌食；

—第2部分：功能性便秘；

—第3部分：功能性腹痛；

—第4部分：小儿腹泻。

本部分为T/CACM1333的第2部分。

本部分按照GB/T1.1—2009给出的规则起草。

本部分由中华中医药学会儿科分会和中药临床药理分会委托天津中医药大学第一附属医院提出。

本部分由中华中医药学会归口。

本部分负责起草单位：天津中医药大学第一附属医院。

本部分参加单位（按首字母排序）：北京中医药大学东直门医院、长春中医药大学附属医院、广东省妇幼保健院、广州中医药大学第一附属医院、河南中医药大学第一附属医院、湖北省中医院、江苏省中医院、辽宁中医药大学附属医院、山东省中医院、上海市中医医院、上海中医药大学附属龙华医院、深训市儿童医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属北京儿童医院、泰州市中医院、天津中医药大学第二附属医院、新疆维吞尔自治区中医医院、云南省中医医院、云南中医药大学、浙江省中医院、中草药杂志社、中国中医科学院西宛医院、中国中医科学院中医基础理论研究所。

本部分执笔人：胡思源。

本部分主要起草人：马融、胡思源、李新民、钟成梁、丁樱、同永彬、同慧敏、向希雄、陈永辉、薛征、黄宇虹。

本部分定稿人：熊聶、胡镜清、虜坚尔、王俊宏、胡艳、白晓红、万力生、冀晓华、姜之炎、张谋青、袁減、许华、陈玉燕、冯晓纯、何平、王爱珍、张喜莲、戏萍、邓雪梅、张学青、陈慧、李红珠。

本部分工作人员：李梅芳、李晓谦、张填、王映霞。

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引言

本部分为中华中医药学会标准化项目—《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南》之一，于2017年6月正式立项。受中华中医药学会儿科分会和中药临床药理分会委托，由天津中医药大学第一附属医院牵头组织国内同行专家，成立本部分项目组，负责制定。

本部分以临床价值为导向，主要是在病证结合模式下，重点讨论具有病种、儿童和中药特点的临床定位、试验设计与实施等相关问题。

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儿科系列常见病中药临床试验

设计与评价技术指南

第2部分：功能性便秘

1范围

T／CACM1333的本部分提出了中药治疗儿童功能性便秘临床随机对照试验的设计与评价的主要方法。

本部分适用于中药新药及上市后再评价的临床随机对照试验设计，供申办者／合同研究组织、研究者借鉴与参考。

2术语和定义

下列术语和定义适用于本文件。

2.1

大便失禁fecalincontinence；FI

反复无法控制的粪便排出。严重的功能性便秘（functionalconstipation，FC）患儿，因粪便嵌塞，可导致溢出性大便失禁，相当于中医学的“热结旁流证（指阳明肪实，肠内燥屎闭结，而时泄臭水的表现［1］）”，可作为满4岁或虽不满4岁但已学会如厕排便的患儿的诊断和评价指标之一。

2.2

粪便嵌塞fecalimpaction；FI

直肠或结肠内有大块坚硬粪块滞留（直肠指诊或腹部触诊可迅速诊断），难以自主排出，可伴有溢出性大便失禁［2］。

2.3

自主排便spontaneousbowelmovement；SBM

排便前24h内无口服补救药物（泻剂或灌肠剂）诱导的一次排便。

2.4

完全自主排便completespontaneousbowelmovement；CSBM

与完全排空感相关的自主排便。

2.5

报警征象alarmsigns

发现以下体征、症状或诊断线索，如年龄1个月时即发生便秘、胎粪排出＞48h、先天性巨结肠家族史、扁条状粪便、无肛裂但粪便带血、发育停滞、胆汁性呕吐、严重的腹部膨胀、甲状腺异常、肛门位置异常、肛门反射或提器反射消失、下肢肌力／张力／反射下降、骯骨浅凹陷、脊柱上有成簇毛发、臀裂偏位、肛门疲痕，有助于采取进一步的诊断性检查来明确其他疾病［3］。

2.6

憋便stool-withholding

在某种情况下（比如在经历过疼痛或令人恐惧的排便之后），FC患儿试图通过收缩盆底和臀部肌肉来延缓排便，是儿童FC最常见的原因，也是一种临床动作表现。

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3概述

儿童FC,又称习惯性便秘、单纯性便秘，指非全身疾病或肠道疾病所引起的原发性持续便秘，临床症状包括排便次数减少、粪便硬结、排便疼痛，可能伴有腹痛和大便失禁（通常是由粪便嵌塞导致的溢出性大便失禁）。