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药理毒理研究资料综述资料撰写的格式与内容

（一）前言

前言部分主要介绍与药理毒理研究和评价相关的药物开发背景，一般应包括

以下内容：

●药物活性成分的名称（包括中文名和英文名）、结构类型或特点。

●明确药物临床拟用适应症。简述与药物相关的疾病发病机制、临床症状、

病程、转归等，以及现有同类药物的临床使用概况。

●药物可能的作用机制。

●简述药物本身或同类药物在国内外的研究开发进展，以及在非临床试验和

临床使用中出现的主要有效性和安全性问题。

●明确提出立题依据。

●药物的剂型、规格。申请临床试验的药物应简述初拟的临床方案以及与国

内外已上市同品种情况的比较。

●药物的注册申请人，注册目的，注册分类及需要特别强调的问题。

（二）药理毒理研究总结

本部分是对支持注册申请的药理毒理研究和文献资料的总结。注册申请人应

按药效学、药代动力学和毒理学的顺序，依次总结各项试验和／或文献资料的试

验方案和主要结果。

1、药效学试验及文献资料

注册申请人应按照先体外研究、后体内研究的顺序简要总结主要药效学、作

用机制研究及文献资料。体外试验应简述试验方法、药物浓度和主要试验结果。

体内试验应简述动物模型、给药方案（包括剂量、途径、频率、期限等）以及主

要试验结果。

申请临床试验时，对于已有国内外临床试验数据的药物，还应同时简述临床

试验的有效性结果。

2、药代动力学试验及文献资料

药代动力学试验及文献资料的总结应包括：经确证的生物样品分析方法、

受试物的剂型或溶媒、试验动物的种属品系、给药方案和试验结果。

试验结果一般包括以下内容：

●吸收速度（达峰时间和峰浓度）和程度（药时曲线下面积和生物利用度）、

吸收与剂量的关系。

●组织分布、血浆蛋白结合率和分布容积。

●代谢途径、主要代谢产物、与代谢相关的酶。

●排泄的途径和程度、清除率、半衰期，物料平衡。

●药代动力学基础上的药物相互作用。

注册申请人应同时提供药物浓度-时间曲线，以表格的形式列出主要药动力

学参数，以表格或图形的形式表示药物的组织分布。

申请临床试验时，对于已有国内外临床试验数据的药物，还应同时简临床药

代动力学研究结果。

3、毒理学试验及文献资料

注册申请人应按以下顺序依次对毒理学试验及文献资料进行总结：

●一般药理学（安全性药理学）试验及文献资料●急性毒性试验及文献资料

●长期毒性（必要时包括毒代动力学）试验及文献资料

●过敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部（血管、皮肤、黏膜、肌

肉等）刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验研究和文献资料

●复方制剂中多种成分毒性相互影响的试验资料及文献资料

●致突变试验及文献资料

●生殖毒性试验及文献资料

●致癌试验及文献资料

●依赖性试验及文献资料

体外试验总结应包括试验方法、药物浓度和主要试验结果。体内试验总结应

包括试验动物的种属品系、给药方案，及主要试验结果。

申请临床试验时，对于已有国内外临床试验数据的药物，还应同时简述临床

试验的安全性结果。

（三）对药理毒理研究的综合分析和评价

本部分是在总结研究内容和结果的基础上，对研究项目选择、试验设计、试

验方法和结果进行系统、客观的分析和评价。重点评价试验方法的

适用性、试验设计的合理性、药理毒理研究结果间的关联性、药理毒理研究

结果与药学和临床之间的关联性，进而结合立题依据权衡药物与现有临床药物相

比的潜在效益/风险，判断药物能否进入临床试验或生产上市，并为其临床试验

或临床应用提供信息。

本部分内容不是对各部分药理毒理研究结果的复述，不应将各部分资料的详

细摘要简单组合，而应充分体现注册申请人对所申请药物的综合认识。

1、研究项目选择的依据

由于药物特点、注册阶段等不同，注册申请人提交的药理毒理研究项目不一

定与法规要求完全吻合。此时，注册申请人应从立题依据、药物临床适应症、临

床试验方案、用药人群等方面提供依据，说明申报资料中研究项目选择的合理性。

2、药物的有效性

2.1对试验设计和方法的评价

注册申请人应对各项试验方法（试验模型、主要检测指标和分析方法等）的

适用性和可靠