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儿脊髓性肌萎缩症的基因治疗研究;目录;引言;;;;;儿脊髓性肌萎缩症概述;;SMA患者主要表现为进行性肌无力、肌萎缩和肌张力降低，严重者可导致呼吸衰竭和死亡。根据发病年龄、病情严重程度和进展速度，可分为婴儿型、中间型和成人型。;;基因治疗原理与技术;;通过特定的基因编辑技术，将患者体内的缺陷基因进行敲除，从而消除疾病根源。;;实验设计与方法;;;;实验结果与分析;;;通过统计分析，基因治疗组的患者在肌肉力量、运动功能和生活质量等方面的改善程度显著高于对照组。;讨论与总结;;;;THANKS
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