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第一例基因治疗血友病演讲人:日期:引言基因治疗血友病的研究历程基因治疗血友病的原理与方法临床试验与案例分析基因治疗血友病的挑战与前景结论与总结目录contents01引言血友病概述血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,患者由于凝血因子异常,导致凝血时间延长,轻微创伤后即有出血倾向。血友病患者的临床症状包括关节出血、肌肉出血、消化道出血、颅内出血等,严重影响患者的生活质量和寿命。血友病分为A、B两型,分别由凝血因子VIII和IX基因突变引起,属于X连锁隐性遗传病,主要由女性传递,男性发病。基因治疗简介基因治疗是一种通过修改或操纵人类基因来治疗疾病的方法,其基本原理是将正常的基因或有治疗作
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