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演讲人：
日期：
视网膜色素变性基因治疗
contents
视网膜色素变性概述
基因治疗原理与技术应用
视网膜色素变性基因治疗策略
临床试验设计与实施过程
伦理、法规及商业化前景探讨
总结与展望：未来发展趋势预测
目录
01
视网膜色素变性概述
视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，主要影响视网膜感光细胞和色素上皮细胞。
定义
视网膜色素变性的发病与基因突变密切相关，导致视网膜感光细胞逐渐死亡，进而引发视力下降和视野缺损等症状。
发病机制
患者通常会出现夜盲、视野缩小、中心视力下降等症状，严重者甚至可能导致失明。
根据患者的临床症状、家族史、眼底检查和视网膜电图等检查结果，
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