《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》征求意见稿.pdf

T/FDSAXXXX—202X

基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南

1范围

本文件适用于基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发的全流程和相关质量

管理，包括mRNA-LNP制备及质量控制、工程化免疫细胞制备及质量控制、功能验证，以

及物料管理、生产环境、生产设备、人员管理等须遵循的基本要求和原则，旨在帮助研究机

构更好地利用mRNA-LNP技术开发细胞免疫治疗产品。

本文件适用于科研机构、生产企业基于mRNA-LNP技术开发CAR-T或CAR-NK细胞

等免疫治疗产品的全过程。

2规范性引用文件

下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成对本文件必不可少的条款。其中，注日

期的引用文件，仅该日期对应的版本适用于本文件；不注日期的引用文件，其最新版本（包

括所有的修改单）适用于本文件。

GB/T29022粒度分析动态光散射法

GB/T42398细胞培养洁净室设计技术规范

GB50457医药工业洁净厂房设计标准

JGJ91科研建筑设计标准

ISO17867粒度分析-小角度X射线散射[Particlesizeanalysis—SmallangleX-ray

scattering（SAXS）]

中华人民共和国药典（简称《中国药典》）

国家药包材标准

免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）

细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）

细胞制品研究与评价技术指导原则

体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）

基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）

体细胞临床研究工作指引（试行）

药物非临床研究质量管理规范

脂质体药物非临床药代动力学研究指导原则

新药用辅料非临床安全性评价指导原则

药物刺激性、过敏性和溶血性研究技术指导原则

药品包装材料与药物相容性试验指导原则

医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法

药物临床试验质量管理规范

中华人民共和国人类遗传资源管理条例

化学药品与弹性体密封件相容性研究技术指导原则（试行）

化学药品注射剂与塑料包装材料相容性研究技术指导原则（试行）

化学药品注射剂与药用玻璃包装容器相容性研究技术指导原则（试行）

化学药品注射剂生产所用的塑料组件系统相容性研究技术指南（试行）

国际人用药品注册技术协调会（ICH）E6（GoodClinicalPractice）

1

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来源于人或动物细胞系的生物技术产品的病毒安全性评价（ViralSafetyEvaluationof

BiotechnologyProductsDerivedfromCellLinesofHumanorAnimalOrigin）

美国药典（TheUnitedStatesPharmacopoeia）

3术语和定义

3.1

信使核糖核酸（mRNA）MessengerRNA

mRNA是由DNA的一条链作为模板转录而来的单链核糖核酸，携带遗传信息能指导蛋

白质合成的一类单链核糖核酸。在细胞内，mRNA通过与核糖体结合，并在tRNA（转运

RNA）的帮助下，翻译成多肽链，进而形成蛋白质。mRNA在基因表达过程中起着承上启

下的作用，它从DNA传递遗传信息，指导蛋白质的合成，从而控制生物体的生长、发育和

功能。

3.2

自扩增核糖核酸（saRNA）Self-amplifyingRNA

自扩增RNA是一种能够以自身序列为模板，进行自我扩增的线性mRNA。saRNA主要

衍生于甲病毒基因组，通过替换病毒结构蛋白的编码基因序列编码来构建。因此，saRNA

保持了源于RNA病毒载体的自复制活性，在进入细胞内后可以像病毒一样，能够利用宿主

细胞进行自我复制，并指示细胞持续制造治疗性蛋白质来发挥作用。

3.3

环状RNA（circRNA）circularRNA