中医疗效评价方法.pptxVIP

刘建平

北京中医药大学循证医学中心

2011-08-27;中医走向国际的需要：针灸、中药

循证实践的需要

高水平临床科研的需要

医疗保险的需要

政府决策的需要;临床流行病学的基本内容

DME设计、测量与评价;根据研究目的，选择恰当的受试对象；

设置合理的对照

分组和抽样均应当尽可能采用随机化

试验因素要明确、标准化与量化

选定恰当的设计方案；

评定指标与标准要求客观、可靠、量化；

科学估计合适的样本数量；

选择正确的收集、整理与分析数据的方法；

注意防治机遇、偏倚、混杂与交互作用所造成的误差;指用定量的方法来衡量临床工作科研中所发生各种问题与现象，主要包括：

-疾病发生频数与分布的测量即各种率和比；

-症状体征(证候)分布规律及其变化；

疾病带来的肉体、精神、经济及社会影响；

-费用及经济学成本;诊断性研究的评价

防治措施效果的评价

预后研究的评价

病因/危险因素评价;经验信息知识证据;循证的思维起源于中医

循证医学证据积累过程

证据绝非仅仅限于随机对照试验

评价中医与中药的区别

中医疗效评价不能脱离实践（个体化、整体观）

注重临床结局(包括患者报告的结局)

重视成本-效果经济学研究;提出假说

基础研究：寻求理论根据

动物实验：安全性评价

人体研究：

-观察性研究：提出假说，为进行试验性研究提供依据

-小样本随机试验：初步研究，探索性，为大样本研究提供证据

-大样本随机试验：结论性临床试验，帮助临床决策——可靠证据

-多个随机试验的系统评价——最佳证据;临床使用：经验积累、历史性验证

观察性研究：个案、病例系列、对比研究，获得疗效及安全性初步证据

临床试验：ⅣⅢⅡⅠ验证疗效和安全性

基础研究：

-鉴定有效成分：提出作用假设

-动物实验：作用机制研究

-发展和完善理论;需从继承和发展的眼光看问题

必须以疗效证据为前提

动物试验主要用于安全性研究、机理研究

动物模型的疗效难以在人体身上重复

开展应用型研究：疗效驱动的基础研究;循证医学的定义：谨慎、明智、合理地使用证???，结合医生的专业技能和经验，尊重患者的选择。

决定研究模式必须基于临床实践

选择多种研究方法：疗效评价与…相结合

-卫生服务研究：挪威，加拿大

-卫生经济学研究

-社会医学定性研究

-整合中西两种医学模式;病例报告;定性研究;干预性研究

-随机对照试验

-半随机对照试验

-非随机对照试验;预后清楚且不好的疾病，如肿瘤、中风、冠心病等

经过中医药治疗后发生超出预期的效果：如病情长期稳定或存活

经过中医药治疗后出现的严重副作用

报告的要求：诊断明确、治疗经过详实、有随访记录和客观检查结果;记录完整的病史和基线

-既往治疗史

-疾病病程

疾病稳定(进展缓慢)

预后清楚

患者对治疗有明显的选择倾向

无其它可使用的或可接受的治疗选择;长期随访

病例数多

疗效显著

案例：

-没有常规治疗方法的疾病，不能自愈

-终末期癌症患者的治疗

-HIV/AIDS患者治疗

-最佳-最差案例注册资料库分析研究;目的明确

有纳入标准和排除标准，连续病例

治疗经过记录详实：包括中医辨证论治过程

观察指标明确：

随访至终点

报告并发表研究结果;回顾性病例分析

根据结局分组

根据暴露分组

前提条件：资料可查阅

建立关联性，但不能推断为因果关系

用于疗效的总结和初步分析，建立假说为前瞻性研究奠定基础

可行性高、费用低，常用于暴露与结局之间关系的研究，如饮食与疾病发生关系，中医药治疗与疾病结局之间的关系

还可用于分析药物副作用;前瞻性研究

根据暴露分组

简化纳入标准：与临床实际相吻合

样本量较大

随访时间较长，通常至终点

可用于关联性分析，可以推断因果关系

用于疗效的初步验证，探索可能的治疗因素及预后因素

可行性较临床试验高，费用不低

常用于综合性治疗措施及复杂干预的总体效果评价，安全性评价;前提：“不确定性”原则(符合伦理)

适用于探讨干预措施的特异性疗效

其改良的方法可用于效果的评价;严格的纳入与排除标准限制其结果的推广应用

接受随机分配的对象与没有接受随机分配的对象治疗效应差异较大

患者对治疗的选择质疑随机分配的伦理性

巨大的研究经费投入，研究周期较长

不一定适用于“复杂性”干预(个体化治疗)的评价

不适于评价干预的副作用;实用型随机对照试验(pragmatictrial)：宽松的纳入标准，尽量与临床实际相符，综合性的干预措施，结局评价指标简单、易测

分层随机：分层因素如中医/针灸师，辨证分型

单病例随机对照试验

集团随机试验，比如S